Investigan la muerte de una niña en China tras terapia genética experimental

Una reciente investigación ha señalado la muerte de una niña de seis años en China, tras someterse a una terapia génica experimental. Esta niña, que padecía autismo y un retraso en su desarrollo debido a una rara enfermedad genética, fue la primera persona en recibir un tratamiento de edición genética diseñado para aplicar en el cerebro. Su familia recaudó 860.000 dólares en ahorros y ayuda familiar para costear parcialmente esta terapia en el Hospital Xinhua de Shanghái, dirigido por el neurocientífico Zilong Qiu.

La tragedia ocurrió siete días después de que la menor recibiera el tratamiento, cuando falleció a causa de una severa reacción inmunitaria. Según los hallazgos de la investigación, el hospital habría ocultado la información sobre la muerte de la niña. La falta de actualización en la base de datos sobre ensayos clínicos, que no se modifica desde marzo de 2025, genera sospechas sobre la transparencia del procedimiento. Adicionalmente, se descubrió que el equipo de Qiu eliminó todas las referencias a la menor fallecida en publicaciones científicas posteriores.

El ensayo en el que participó la menor utilizaba un enfoque de edición genética basado en la tecnología CRISPR, inoculando virus adenoasociados en el líquido cefalorraquídeo. Se expuso a la niña a una dosis extremadamente alta de virus, lo que resultó en una respuesta inflamatoria intensa que derivó en su muerte. Expertos en Bioética y Genética han expresado que la falta de comunicación de los riesgos del ensayo a la familia podría ser considerada como mala praxis, puesto que no se les informó sobre los resultados negativos anteriores de los tratamientos en animales.

El Hospital Xinhua, conocido en el ámbito médico por sus operaciones innovadoras, había buscado posicionarse como líder en el desarrollo de terapias genéticas. No obstante, la muerte de esta niña ha puesto en tela de juicio no solo la ética de los ensayos en humanos, sino también la seguridad de estos tratamientos experimentales. Existen preocupaciones sobre la adecuada evaluación de los riesgos asociados antes de proceder con procedimientos de esta índole.

Las circunstancias de este caso resaltan la importancia de la ética en la investigación médica, especialmente en terapias involucrando niños. A medida que las terapias génicas están ganando popularidad, es crucial mantener altos estándares de seguridad y garantizar que los pacientes y sus familias estén plenamente informados sobre los posibles riesgos. Esto plantea un llamado a la responsabilidad en la comunidad científica y médica frente a prácticas que involucren la vida y salud de los más vulnerables.